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【脊髓肌肉萎縮症患者 寫計劃書給政府】
脊髓肌肉萎縮症的患者長期要用呼吸機，一直以來都無藥醫。
直至去年底美國推出新藥，外國病例成效顯著，但藥費一年要六百萬，大部分病人無可能負擔。
有病人憑僅餘兩隻手指活動能力，寫過百頁計劃書給政府，希望政府引入藥物及列入藥物名冊。
#脊髓肌肉萎縮症 #藥物名冊
【脊髓肌肉萎縮症患者 寫計劃書給政府】
【希望政府引入外國昂貴新藥】
脊髓肌肉萎縮症的患者長期要用呼吸機，一直以來都無藥醫。
直至去年底美國推出新藥，外國病例成效顯著，但藥費一年要六百萬，大部分病人無可能負擔。
有病人憑僅餘兩隻手指活動能力，寫過百頁計劃書給政府，希望政府引入藥物及列入藥物名冊。
#有線新聞 #脊髓肌肉萎縮症 #藥物名冊
【罕有病與藥廠專利】
今早響應張超雄議員、香港肌健協會及香港SMA希望行動組的呼籲，到特首辦外向林鄭示威，要求政府在《施政報告》中落實對罕有病患者的藥物支援。
林鄭意外地出來接信，並短暫發言，她說了三點，錢不是問題，治療脊髓肌肉萎縮症的新藥並未在港註冊(所以不能加入藥物名冊)，和藥廠的討論未有結果。
幾百種有藥醫的罕有病患者，面對每年動輒幾百萬的開支，他們的命運由藥廠決定，由於香港政府沒有整套罕有病政策，就算議員出盡九牛二虎之力，醫管局也只會逐個病人與藥廠談判藥費問題。早兩日黏多醣症四型患者蕭曉進終於等到談判成功，有藥可用，上晒報紙，但只是解決了一個病人的問題。 ( https://goo.gl/FRFYub )
近日建制派頻頻現身撐罕有病，預料《施政報告》會有比較大的動作，現在難以評論。
我們也可以退後一步，思考天價藥費背後的專利制度。在目前的專利制度下，藥廠立於不敗之地，他們不是跟病人談判，而是跟政府談判，索要天文數字的包底費用；另外，無利可圖的研究就難有公司投資。要克服目前的制度缺點，諾貝爾經濟學獎得主Joseph E. Stiglitz一直倡議以獎金取代專利制 ( 看wiki連結 https://goo.gl/9qBHvn )，而民主黨參議員桑德斯約十年前已首次提出The Medical Innovation Prize Fund Act，希望令銷售價格不再是研究和開發新藥的誘因。
桑德斯今年年頭再次提出法案 (文本可見：https://goo.gl/LFJjzx )，先交國會委員會討論，再到大會，可惜以目前財團對美國政壇的影響力，此項影響藥廠利益的法案通過機會非常渺茫。但至少是一次開眼界的嘗試。
【脊髓肌肉萎縮症患者 寫計劃書給政府】
【希望政府引入外國昂貴新藥】
脊髓肌肉萎縮症的患者長期要用呼吸機，一直以來都無藥醫。
直至去年底美國推出新藥，外國病例成效顯著，但藥費一年要六百萬，大部分病人無可能負擔。
有病人憑僅餘兩隻手指活動能力，寫過百頁計劃書給政府，希望政府引入藥物及列入藥物名冊。
#有線新聞 #脊髓肌肉萎縮症 #藥物名冊
《文茜的世界財經周報》
【美國股市創下歷史新高價 除了人工智慧公司FAAMG五大之外 生技醫藥巨頭Biogen也是領頭羊 文茜世界財經周報採訪波士頓 大數據改變基因工程產業】
Biogen第二季業績表現亮眼波士頓花了10-15年打造完整的生技生態系歸功於它們治療脊髓性肌肉萎縮症藥物SPINRAZA銷售比預期好
生技醫藥巨頭Biogen上漲5%，該公司第二季利潤超出預期，並上調全年業績目標。知名的個人理財媒體kiplinger將Biogen這家位於劍橋專精癌症和自體免疫疾病的機構，選為麻州最好的股票上市公司。
「文茜的世界周報」曾前往麻省理工學院(MIT)專訪它的創辦人，1993年諾貝爾醫學獎得主Phillip Sharp(你不認為你是全能的)Sharp：
“不，我身邊有很多諾貝爾得主。”
現年73歲的Sharp，1977年發現不連續基因改變人們原先認定的基因結構，49歲時獲頒得諾貝爾桂冠。
更開風氣之先，將重大科學發現商業化，創辦生技公司Biogen。治療多發性硬化症與血癌等疾病，Biogen從40年前的新創公司躍登生技龍頭之一，擁有員工7400名市值近600億美元。
Biogen所在的Kendall Square位於麻州大波士頓都會區劍橋市的心臟地帶，這裡蛻變成國際級生技重鎮。從全球知名大藥廠到員工僅三人的新創事業，方圓一平方英里內集結超過百家大小不等的生技公司。
如今我們擁有生技公司聚落以及國際大藥廠諾華的全球研究總部距離MIT僅一個街區，輝瑞距離MIT也僅一個街區，Biogen距離MIT也一個街區，健贊距MIT一個街區，MIT附近就有大約100家規模不一的生技公司。
生技產業聚落成形，磁吸效應把更多人才和資金引來。全球第一個生技貿易協會麻州生技委員會MassBio從1985年成立到現在，會員從六家增加到超過800家，其中八成是小型新創公司，還沒有產品上市，但研究新藥或開發新療法需要昂貴的實驗室設備，像LabCentral這類共用實驗室，就是正在起步資源匱乏的新創事業，將夢想化為現實的強有力後盾。
36歲的哈佛醫學院助理教授Jonathan Thon共同創辦的Platelet BioGenesis就租用這裡的實驗室，試圖從幹細胞直接培養血小板，從源頭解決血小板常鬧血荒的困境，之後這個僅有三人的超迷你公司，會搬遷到設在麻州大學波士頓分校的育成中心VDC。
育成中心，是波士頓生技產業的另一個支柱。我們的任務就是讓這個過程變得極為容易，想創業的科學家可以從他們做研究的大學實驗室，搬來一個較商業化的環境，這裡有他們所需的設備，也有經營企業的專業，可提供他們必要資訊，確保他們發現的技術確實可行也確實有市場。
VDC由麻州州政府和聯邦政府出資800萬美元打造2009年成立以來，
協助培育約60家新創公司，其中75%依然活躍。
VDC的成功故事不在少數，例如這家脫胎自MIT的SQZ Biotech
開發出新穎的抗癌細胞工程技術革命性療法，就獲得瑞士羅氏藥廠5億美元的投資。大藥廠挾著雄厚的財力與資源，透過購併投資或專利授權和新創生技公司合作，加快波士頓生技產業的成長，這種研發方式比較節省成本，也相當成功，從已獲(FDA)核准藥物數量，就可看出這種新模式的成功。
另一個也源自MIT合成生物實驗室的Synlogic成立四年，致力開發的藥物
不是化學的口服藥劑或針劑，而是經過基因工程改造的天然益生菌。
我們採用益生菌因為它們是天然的，從人體內一個器官產生，這個器官我知道你聽說過，叫做人類微生物群系microbiome 是重達兩三磅重的菌叢，就像這個重兩三磅的菌叢，有這麼大，在我們的身體裡和我們互動，這些是好菌。
Synlogic的共同創辦人盧冠達，美國出生10歲隨父母回台灣，學術背景跨MIT理工和哈佛醫學院，MIT電機工程與電腦科學兼生物工程系副教授，也是MIT合成生物小組實驗室的負責人，曾獲美國青年科學家總統獎Presidential Early Career Award for Scientists and Engineers與美國國家衛生院創新獎NIH New Innovator Award 。
他成立了四家公司，盧冠達說在MIT做研究，目的不單是為了研究，而是要能改變世界。
這是一種心態，教授發表論文這是他們主要工作，他們訓練學生，訓練博士後學生，這是一種影響力。但這種影響力很有限，我認為因為你可以發表幾百篇論文 但這不會轉換成能夠幫助人的東西，只是紙上的文字，所以我認為MIT的文化不只是發表了不起的研究，也是要想出如何化為現實，這很獨特。
盧冠達說，波士頓花了10-15年打造完整的生技生態系，政府、大學、大藥廠和新創公司，在同一個願景下攜手合作。
我認為這是生技生態系一個很重要的部分，小公司可以在很新的領域冒險，但他們並非單打獨鬥，他們可以和大學、大型製藥公司合作，分擔風險與成果，我想你需要這所有元素才能打造一個成功的生技聚落。
科技的迅猛發展改變生醫科學的進程，採訪Phillip Sharp時，他就向訪客指出MIT校園上空有一個新裝置，HackMIT (駭進MIT) ，充滿創意的學生在生物大樓和人工智慧實驗室之間，串起幾架彩色飛機，這正是當今科技和生醫結合的最好象徵。
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【一封信 ＃1】全文：https://bit.ly/2Pojv3H
我是盧兆豐，今年35歲，患有罕有病 ，杜興氏肌肉營養不良症，是一種肌肉萎縮症。
生命是有長有短的，這個病令我壽命比正常人短暫。生命的長短不要，我期望有一個生命質素，因為這個病會衰退至，連我坐也會無力，食不到又說不出，靈魂困在肌肉萎縮的身體，什麼都做不到。
所以我希望，提早結束生命。
我期望香港政府盡快與祖國看齊，設立完善的罕有病制度，由患者檢驗、照顧及醫療支援，支援藥物治療及研發等都有相關措施，以支援罕有病患者。
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感謝蚊子點了我，讓我可以參與這麼有意義的活動
認識漸凍人：
運動神經元疾病（Motor Neuron Disease）簡稱MND，就病變位置而言，又稱肌萎縮性脊髓側索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis），簡稱ALS。這是一種進行性的運動神經萎縮症，會造成漸進性的神經肌肉萎縮失能，四肢有如被凍住一樣，因此俗稱「漸凍人」。好發於40至60歲，大約每10萬人就有2人可能患病，男女罹患的比例約為1.6比1，推論全國約有500多位病人。
ALS致病原因不明，目前還沒有有效的治療方式，使用唯一藥物銳利得者，可降低47%-75%的死亡風險。部分患者在疾病進行期間會出現呼吸及吞嚥問題，必須使用輔助呼吸器，以鼻胃管或胃造口進食。研發中的藥物及治療方向：
1、肌酸 (Creatine)、Q10、維他命 B 12、E、C可做為健康食品輔助使用。
2、鋰鹽、抗癲癇藥物等並不建議常規使用。
3、幹細胞或臍帶血治療，至今尚未有人體試驗的正式研究報告。
由於患者主要以運動神經萎縮為主，感覺神經並未受到侵犯，因此雖然四肢無法動彈、也無法自行呼吸，但心智正常、意識清楚、感覺敏銳一如常人，所以身心所受的煎熬甚於其他疾病，亟需社會大眾鼓勵與協助。
資料來源：漸凍人協會 http://www.mnda.org.tw/index.asp
